تزریق مستقیم CRISPRبه مغز کودک ۹ساله؛ جهش چین در ژن‌درمانی عصبی

سالم‌خبر: در اقدامی بی‌سابقه، پژوهشگران چینی برای نخستین بار ویرایشگر ژنی CRISPR را مستقیماً به بافت مغز یک بیمار خردسال تزریق کردند.

کودک ۹ سالهٔ تحت درمان به سندرم نادر MECP2 مبتلاست؛ اختلالی عصبی ـ رشدی که معمولاً با عقب‌ماندگی ذهنی، مشکلات حرکتی و تشنج همراه است.

چهار هفته پس از مداخله، او توانست به فرمان‌های ساده‌ای مانند پرتاب توپ پاسخ دهد و در هفته دوازدهم، بهبود قابل‌توجهی در مهارت‌های حرکتی‌اش دیده شد.

شرکت HuidaGene Therapeutics این یافته‌ها و نیز پروژه کریسپر برای دیستروفی عضلانی دوشن را در یک کنفرانس پزشکی در کپنهاگ ارائه کرد.

این موفقیت نشان می‌دهد چین، که زمانی در سایه ایالات متحده قرار داشت، اکنون به یکی از بازیگران محوری زیست‌فناوری جهان تبدیل شده است.